Državni zbor je danes sprejel Zakon o Javnem skladu za napredno zdravljenje redkih bolezni. Zakon vzpostavlja sistemsko pot za financiranje zdravljenja otrok z redkimi boleznimi, kadar so možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane, v tujini pa obstaja strokovno utemeljena možnost naprednega zdravljenja.

Napredek medicine, zlasti na področju genskih in celičnih terapij, prinaša nove možnosti zdravljenja tudi pri nekaterih redkih boleznih. Pri tem pa se lahko zgodi, da je zdravljenje v tujini že strokovno utemeljeno in izvedljivo, v Sloveniji oziroma v okviru obveznega zdravstvenega zavarovanja pa še ni redno dostopno. Posamezne napredne terapije lahko stanejo dva, tri ali tudi več milijonov evrov, pri hitro napredujočih boleznih pa je lahko za možnost zdravljenja odločilen tudi čas.

Zakon zato vzpostavlja javni sklad kot subsidiarni mehanizem za izjemne in individualne primere. Sklad ne nadomešča Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) in ne vzpostavlja vzporednega sistema zdravstvenega zavarovanja. Ko posamezno zdravljenje postane redno dostopno in financirano v okviru obveznega zdravstvenega zavarovanja, njegovo financiranje prevzame ZZZS, financiranje iz sklada pa preneha.

Komu je sklad namenjen?

Do financiranja bodo lahko upravičeni otroci z redkimi, življenjsko ogrožajočimi ali kronično izčrpavajočimi boleznimi, če bodo za konkretnega otroka možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane in bo v tujini obstajala strokovno utemeljena možnost naprednega zdravljenja.

Pomembna novost je, da se izčrpanost možnosti zdravljenja presoja individualno. Samo dejstvo, da določeno zdravilo ali zdravljenje v Sloveniji formalno obstaja, še ne pomeni, da je primerno ali učinkovito tudi za posameznega otroka. Pri presoji se bodo zato upoštevali njegovo zdravstveno stanje, dosedanji odziv na zdravljenje, značilnosti bolezni ter pričakovane koristi in tveganja posamezne možnosti zdravljenja.

Zakon pri tem ne vzpostavlja avtomatične pravice do katerega koli zdravljenja kjer koli na svetu. Financiranje bo mogoče le, kadar bodo za konkretno zdravljenje izpolnjeni zakonski, strokovni, varnostni in regulatorni pogoji. Predvideno zdravljenje bo moralo biti strokovno utemeljeno, njegove pričakovane koristi pa bodo morale glede na razpoložljive dokaze upravičevati tveganja.

O zdravljenju bo odločala stroka

Medicinska primernost posameznega zdravljenja ostaja strokovno vprašanje. Temeljna strokovna podlaga za odločanje bo mnenje konzilija zdravnikov slovenskega izvajalca zdravstvene dejavnosti na terciarni ravni.

Če predlagano zdravljenje ne bo podprto ali bo med strokovnjaki obstajalo nesoglasje glede izčrpanosti možnosti zdravljenja, primernosti terapije, pričakovanih koristi ali tveganj, bo sklad moral pridobiti še dve neodvisni strokovni mnenji zdravnikov iz tujine. Najmanj eden od njiju bo moral delovati v evropski referenčni mreži ali v mednarodno priznanem centru za zdravljenje konkretne redke bolezni.

Takšna ureditev je pomembna predvsem pri izjemno redkih boleznih. Zaradi njihove redkosti tudi večje države ne morejo zagotavljati vrhunskega specialističnega znanja za vsako posamezno bolezen in vsako napredno terapijo, zato je povezovanje nacionalnega in mednarodnega strokovnega znanja bistveni del obravnave redkih bolezni. Slovenija je sicer že vključena v številne evropske referenčne mreže za redke bolezni.

Jasni roki in možnost pritožbe

Ker je pri nekaterih hitro napredujočih boleznih pravočasnost zdravljenja lahko ključna, bo moral sklad o popolni vlogi odločiti praviloma najpozneje v 15 dneh. Če bo treba pridobiti dodatna strokovna mnenja, je predviden skupni rok največ 45 dni.

Zakon zagotavlja tudi pravno varstvo. Zoper odločitev sklada bo mogoča pritožba, o kateri bo odločala neodvisna strokovna komisija, po dokončni odločitvi pa bo zagotovljeno tudi sodno varstvo.

Sklad bo lahko tudi neposreden pogajalec

Posebnost novega modela je, da sklad ne bo zgolj plačnik zdravljenja. Kot samostojna pravna oseba bo lahko neposredno sklepal pogodbe s proizvajalci zdravil in tujimi zdravstvenimi centri ter se pogajal o ceni in načinu plačila.

Možni bodo dogovori o popustih in rabatih, plačilu po posameznih odmerkih ali fazah zdravljenja ter, kadar bo to mogoče, tudi o delitvi finančnega tveganja oziroma plačilu glede na doseženi klinični izid. Takšen način je posebej pomemben pri terapijah, katerih cena za posameznega bolnika lahko doseže več milijonov evrov.

Sklad bo poleg samega zdravljenja lahko kril tudi neposredno povezane stroške, med drugim stroške prevoza, nastanitve, prehrane ter spremstva.

Več virov financiranja

Republika Slovenija bo ob ustanovitvi skladu zagotovila 10 milijonov evrov namenskega premoženja. Gre za kapitalsko osnovo sklada in ne za letni znesek, namenjen neposrednemu financiranju zdravljenj.

Tekoče financiranje zdravljenj je zastavljeno večvirno. Eden ključnih virov bo nerazporejeni del enega odstotka dohodnine – torej izključno tisti del, za katerega davčni zavezanci sami niso določili prejemnika. Zakon ne posega v del dohodnine, ki ga posamezniki namenijo izbranemu društvu, humanitarni organizaciji, gasilcem, športni organizaciji ali drugemu upravičencu. Po trenutnih ocenah nerazporejeni del zagotavlja približno od 10 do 12 milijonov evrov letno.

Dodatni viri bodo lahko partnerski dogovori, donacije, evropska in druga mednarodna sredstva ter drugi z zakonom dovoljeni viri. Pri partnerskem financiranju zakon vsebuje tudi varovalko: sodelovanje ali višina prispevka posameznega partnerja ne smeta vplivati na odločitev o financiranju zdravljenja, izbiro zdravila, proizvajalca ali izvajalca.

Na podlagi dosedanjih primerov se ocenjuje, da bi sklad lahko financiral zdravljenje približno petih do desetih otrok na leto, skupna vrednost zdravljenj pa bi lahko znašala okvirno od 10 do 20 milijonov evrov letno. Gre za ocene, saj je pri redkih boleznih težko vnaprej napovedati tako število primerov kot cene terapij. Dejanski stroški bodo odvisni tudi od uspešnosti pogajanj sklada s proizvajalci in zdravstvenimi centri.

Mehanizem za čas, ko medicina prehiti redni sistem financiranja

Namen nove ureditve je zapolniti zelo specifično vrzel: obdobje, ko za otroka že obstaja strokovno utemeljena možnost naprednega zdravljenja, redni sistem pa je zaradi novosti terapije, njenega regulatornega statusa ali načina financiranja še ne more zagotoviti.

Minister za zdravje dr. Tadej Ostrc je ob sprejemu zakona poudaril, da morajo biti pri takšnih primerih jasno določeni odgovornost, strokovna merila in čas odločanja: »Razvoj medicine na področju redkih bolezni je izjemno hiter. Včasih medicina možnost zdravljenja ponudi prej, kot jo lahko prevzamejo redni sistemi financiranja. Naloga države je, da ima tudi za takšne izjemne primere jasen, strokoven in finančno vzdržen odgovor. Predvsem pa moramo zagotoviti, da otrok zaradi nejasnega postopka ali pomanjkanja ustreznega mehanizma ne izgubi možnosti za zdravljenje.«

Z novim javnim skladom se tako vzpostavlja specializiran sistem, ki povezuje slovensko in mednarodno medicinsko stroko, določa jasnejši in časovno omejen postopek odločanja ter državi omogoča, da se pri najdražjih naprednih terapijah aktivno pogaja o ceni in pogojih zdravljenja. 

VIR: Ministrstvo za zdravje